Veda

Vedci v Číne možno porazili cukrovku – farmaceutické firmy v panike!

Cukrovka typu 1 je autoimunitné ochorenie, pri ktorom imunitný systém pacienta omylom zničí bunky pankreasu zodpovedné za tvorbu inzulínu – hormónu, ktorý reguluje hladinu cukru v krvi. Bez inzulínu nemôže telo správne využívať glukózu ako zdroj energie, čo znamená, že pacienti sú celý život odkázaní na jeho podávanie formou injekcií alebo inzulínovej pumpy.

Lenže nedávno sa v Číne stalo niečo, čo doteraz pôsobilo ako sci-fi. Výskumníci z prestížnej Peking University a nemocnice Tianjin First Central Hospital oznámili, že sa im podarilo úplne zvrátiť cukrovku typu 1 u 25-ročnej pacientky – a to bez potreby ďalšieho podávania inzulínu.

Ako je to možné?

Kmeňové bunky a „reštart“ pankreasu

Celý trik spočíva v technológii zvanou indukované pluripotentné kmeňové bunky (iPSC). Tieto bunky sa dajú vytvoriť z bežných buniek pacienta – napríklad tukových buniek – ktoré vedci v laboratóriu „preprogramujú“ do stavu, v akom boli kedysi embryonálne bunky. Inými slovami, dostanú schopnosť premeniť sa na akýkoľvek typ bunky v ľudskom tele.

Vedci ich potom špeciálne nasmerovali tak, aby sa z nich stali tzv. ostrovčekové bunky pankreasu, ktoré produkujú inzulín. Tento proces nie je jednoduchý – je to niečo ako presvedčiť drevený špalík, že je vlastne socha, ktorú ešte len treba vytesať. No keď sa to podarí, výsledkom sú živé a funkčné bunky schopné „vyrábať“ inzulín ako tie pôvodné, ktoré zničila cukrovka.

Tieto bunky následne transplantovali pacientke späť do tela. A tam – čo je najprekvapivejšie – začali bez problémov fungovať. Telo ich prijalo, ony produkovali inzulín podľa potreby, a pacientka odvtedy (už vyše roka) nepotrebuje inzulínové injekcie.

Prečo je to taký obrovský prelom?

Tento úspech znamená, že po desaťročiach výskumu sme konečne na prahu funkčnej liečby (a možno raz aj trvalého vyliečenia) cukrovky typu 1 – bez nutnosti denného podávania inzulínu, komplikovaných diét či neustáleho sledovania glukózy.

Pre pacientov je to samozrejme zázrak. Ale pre farmaceutické firmy? Potenciálny ekonomický zemetrasenie.

Ročne sa na liečbu cukrovky typu 1 utratia miliardy dolárov, a to najmä v podobe inzulínu, testovacích prúžkov, glukomerov a ďalších produktov. Ak sa táto čínska terapia preukáže ako bezpečná a bude sa dať zaviesť masovo, dopyt po týchto produktoch by dramaticky klesol. Niektoré spoločnosti by mohli prísť o celý segment trhu.

Ale pozor: zatiaľ ide len o jeden úspešný prípad, ktorý síce znie ako zázrak, ale musí byť ešte overený v širších klinických štúdiách. To je štandardný postup – najprv úspech v laboratóriu, potom séria testovaní, sledovanie účinkov na ďalších pacientoch a až potom povolenie na komerčné využitie.

Aj tak však odborníci hovoria o najvýznamnejšom pokroku v liečbe cukrovky typu 1 za posledných 100 rokov.

Aké sú riziká a limity čínskej terapie? A čo na to svetová medicína?

Aj keď správa o úspešnej liečbe pacientky s cukrovkou typu 1 vzbudila nadšenie, vedci a lekári si zachovávajú triezvy pohľad. V medicíne totiž jeden úspešný prípad nestačí. Aby mohla byť terapia považovaná za bezpečnú, účinnú a schválenú na široké používanie, musí prejsť viacerými kolami testovania – na rôznych pacientoch, v rôznych vekových skupinách a zdravotných stavoch.

Riziká a výzvy

Aj keď ide o bunky vytvorené z tela samotného pacienta, transplantácia nie je úplne bez rizika. Môžu sa objaviť:

  • problémy s „usídlením“ buniek – nie vždy sa bunky správne integrujú do tkaniva, môžu byť zničené imunitou alebo zaniknúť,
  • neželaný rast tkanív – ak niektoré kmeňové bunky ostanú v nediferencovanom stave, existuje teoretické riziko, že sa z nich vyvinú nádory (tzv. teratómy),
  • nepredvídateľné reakcie organizmu – napríklad zápal alebo autoimunitný útok na nové bunky, aj keď pochádzajú z vlastného tela.

Práve preto je dôležité, aby sa terapia podrobila tzv. randomizovaným klinickým štúdiám – to sú testy, kde sa terapia porovnáva s inou formou liečby alebo placebom a účastníci sú náhodne vybraní. Až výsledky takýchto štúdií ukážu, či je tento prístup vhodný pre bežnú prax.

Reakcie vedeckej komunity

Po zverejnení výsledkov čínskeho výskumu sa odborníci z USA, Európy aj Austrálie zhodli na jednom: ide o mimoriadne sľubný a fascinujúci krok, ktorý by mohol znamenať zmenu paradigmy v prístupe k liečbe cukrovky.

Profesor Douglas Melton z Harvard University, ktorý sa venuje rovnakému výskumu už dve desaťročia, označil túto metódu za „logický ďalší krok“ v terapii pomocou kmeňových buniek. Zároveň však zdôraznil, že je nevyhnutné overiť dlhodobé účinky, najmä to, či sa novovytvorené bunky udržia aktívne niekoľko rokov a či sa nedostaví recidíva ochorenia.

Potenciálny dopad na farmaceutický priemysel

Ak sa táto terapia rozšíri a stane sa štandardom, bude to znamenať koniec éry denných inzulínových injekcií. Pre farmaceutické firmy to predstavuje zásadný zlom: namiesto celoživotnej liečby by sme mali jednorazový zákrok s trvalým účinkom.

Niektoré spoločnosti už teraz investujú do vývoja podobných terapií, aby sa „prispôsobili novej ére“. Iné sa však snažia tento vývoj spochybniť, čo nie je prekvapivé – ide o miliardové trhy a obchodné záujmy.

Čo nás čaká ďalej?

Momentálne sa pripravujú širšie klinické skúšky s desiatkami pacientov. Ak budú výsledky pozitívne, možno sa už v najbližších 5–10 rokoch dočkáme komerčne dostupnej personalizovanej liečby cukrovky typu 1 pomocou kmeňových buniek – nie však ako univerzálna pilulka, ale ako špecializovaný zákrok na mieru.

Pre pacientov by to mohlo znamenať:

  • koniec závislosti od inzulínu,
  • lepšiu kvalitu života,
  • menšie riziko dlhodobých komplikácií ako slepota, zlyhanie obličiek či amputácie.

Sci-fi sa mení na realitu

To, čo ešte pred pár rokmi pôsobilo ako vedecká fikcia, dnes dostáva reálne kontúry. Vďaka špičkovej práci čínskych výskumníkov a moderným biotechnológiám sa otvárajú dvere k úplne novému prístupu k liečbe autoimunitných ochorení – nielen cukrovky, ale možno aj sklerózy multiplex, Crohnovej choroby či reumatoidnej artritídy.

Znie to možno odvážne, ale práve takéto objavy posúvajú ľudstvo dopredu.

Maja

Maja je profesionálna fotografka a špecialistka na všetko, čo zachytáva svet vo viac ako 360 stupňoch. Na WooDooTech má pod palcom sekcie 360° video a mobilné technológie, kde kombinuje svoje ostré oko pre detail s vášňou pre nové trendy. Keď práve netestuje najnovšie telefóny alebo nekrotí svetlá vo svojom fotoateliéri, ladí kompozície tak, aby aj bežné momenty vyzerali ako umelecké diela

Avatar photo

Pridaj komentár

Vaša e-mailová adresa nebude zverejnená. Vyžadované polia sú označené *